カレントテラピー 30-3 サンプル

カレントテラピー 30-3 サンプル page 29/34

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Key words効果を期待するものである(試験薬名:Alipogenetiparvovec).2005年のオランダでの臨床試験を皮切りにこれまで3試験が実施され,投与前の急性膵炎発症リスクが70%の症例で低下した3).LCAT欠損症ではLC....

Key words効果を期待するものである(試験薬名:Alipogenetiparvovec).2005年のオランダでの臨床試験を皮切りにこれまで3試験が実施され,投与前の急性膵炎発症リスクが70%の症例で低下した3).LCAT欠損症ではLCAT活性の欠損により,低HDL血症とともに,角膜混濁と腎不全を呈する.患者より脂肪細胞を摘出,培養後,治療用LCAT遺伝子を導入・発現することで治療用脂肪細胞を調製,それを患者体内に移植することで持続的にLCATを体内に供給する新規治療法が開発された(図)4).現在,厚生労働省に遺伝子治療臨床研究として申請されている5).参考文献1)Nguyen TH, Mainot S, Lainas P, et al:Ex vivo liver-directed gene therapy for the treatment of metabolic diseases:advances in hepatocyte transplantation and retroviral vectors. Curr Gene Ther 9:136-149, 20092)Al-Allaf FA, Coutelle C, Waddington SN, et al:LDLR-Gene therapy for familial hypercholesterolaemia:problems,progress, and perspectives. Int Arch Med 3:36, 20103)Gaudet D, de Wal J, Tremblay K, et al:Review of the clinical development of alipogene tiparvovec gene therapy forlipoprotein lipase deficiency. Atheroscler Suppl 11:55-60, 20104)Kuroda M, Bujo H, Aso M, et al:Adipocytes as a vehicle for ex vivo gene therapy:Novel replacement therapy fordiabetes and other metabolic diseases. J Diabetes Invest 2:333-340, 20115)黒田正幸,武城英明:脂肪細胞による新規蛋白質補充療法-LCAT欠損症遺伝子治療臨床研究-.医学のあゆみ233:1246-1247,2010Current Therapy 2012 Vol.30 No.326585